Лечение бокового амиотрофического склероза: доступные препараты и перспективные направления терапии

Боковой амиотрофический склероз (БАС) — прогрессирующее неврологическое заболевание, при котором постепенно гибнут двигательные нейроны, контролирующие мышцы. Хотя на сегодня БАС остается неизлечимым, современная медицина предлагает методы, способные замедлить прогрессирование болезни, продлить период самостоятельности и улучшить качество жизни. Эта статья объясняет, какие препараты доступны сейчас, как они работают, и какие перспективные разработки дают надежду на будущее. Понимание этих возможностей помогает принимать осознанные решения вместе с лечащим врачом.

Основные цели терапии при боковом амиотрофическом склерозе

Лечение БАС фокусируется на трех ключевых направлениях. Первое — замедление гибели двигательных нейронов с помощью нейропротекторных препаратов. Второе — устранение симптомов, таких как мышечные спазмы, слюнотечение или боль, что напрямую влияет на повседневный комфорт. Третье — поддержка функций организма: дыхания, питания и мобильности. Такой комплексный подход не излечивает БАС, но помогает сохранить качество жизни максимально долго. Раннее начало терапии критически важно, так как повреждения нейронов необратимы.

Одобренные препараты для патогенетического лечения БАС

Сейчас для борьбы с основным механизмом БАС одобрены два препарата. Рилузол (Rilutek) — первый лекарственный препарат, получивший одобрение для лечения бокового амиотрофического склероза. Он снижает выброс глутамата — вещества, которое в избытке повреждает нейроны. Прием рилузола продлевает жизнь в среднем на 3-6 месяцев и отсрочивает необходимость в искусственной вентиляции легких. Его принимают в виде таблеток дважды в день. Возможные побочные эффекты включают тошноту и изменения в анализах печени, поэтому требуется регулярный контроль.

Второй препарат — эдаравон (Radicava). Он вводится внутривенно курсами и действует как антиоксидант, защищая нейроны от окислительного стресса. Эдаравон замедляет снижение физических функций примерно на 33% по сравнению с плацебо. Важно, что его эффективность выше при раннем начале терапии. Из-за способа введения (10-14 дней в месяц) требуется доступ к инфузионной терапии. Оба препарата — рилузол и эдаравон — могут использоваться совместно, усиливая эффект.

Симптоматическая терапия: ключ к улучшению качества жизни

Поскольку боковой амиотрофический склероз затрагивает разные системы организма, персонализированный подход к симптомам значительно облегчает состояние. Для управления проявлениями БАС применяют следующие подходы:

Подбор препаратов всегда индивидуален и требует контроля врача. Например, при слюнотечении сначала пробуют низкие дозы амитриптилина, а если эффекта недостаточно — добавляют инъекции ботулотоксина в слюнные железы.

Перспективные направления терапии бокового амиотрофического склероза

Исследования новых методов лечения БАС активно развиваются по нескольким направлениям. Генотерапия нацелена на формы бокового амиотрофического склероза с известными мутациями, например, в гене SOD1. Препарат Tofersen (разработанный Biogen) использует технологию антисмысловых олигонуклеотидов, чтобы блокировать производство токсичного белка. В 2023 году он получил условное одобрение FDA на основании данных о снижении биомаркеров нейродегенерации.

Другое направление — таргетная терапия против белка TDP-43, который образует патологические скопления в нейронах при БАС. Препараты вроде JNJ-54175446 блокируют воспалительные процессы, связанные с этим белком. Также изучаются стволовые клетки: хотя они не восстанавливают погибшие нейроны, могут замедлять прогрессирование за счет выделения нейропротекторных факторов. Большинство этих методов находятся в фазе II-III клинических испытаний и пока доступны только в исследовательских центрах.

Как строятся клинические исследования при БАС

Участие в клинических испытаниях дает доступ к инновационным методам до их широкого внедрения. Исследования проходят в несколько этапов: фаза I оценивает безопасность на малой группе, фаза II — предварительную эффективность и дозировки, фаза III сравнивает препарат с плацебо или стандартной терапией на сотнях пациентов. Чтобы присоединиться к исследованию, нужно соответствовать критериям (например, длительность болезни, скорость прогрессирования). Узнать об открытых исследованиях можно через лечащего невролога, специализированные центры БАС или регистры пациентов. Перед участием важно обсудить риски и процедуры с медицинской командой.

Роль мультидисциплинарного подхода в лечении БАС

Эффективное ведение бокового амиотрофического склероза требует командной работы. Невролог координирует патогенетическую и симптоматическую терапию. Физиотерапевт подбирает упражнения для поддержания подвижности и предотвращения контрактур. Респираторный терапевт контролирует функцию дыхания и подключает неинвазивную вентиляцию при необходимости. Логопед помогает при нарушениях речи и глотания, а диетолог корректирует питание при дисфагии. Регулярные консультации этой команды позволяют своевременно адаптировать лечение к меняющимся потребностям.

Значение поддерживающей терапии и реабилитации

Немедикаментозные методы — неотъемлемая часть борьбы с БАС. Лечебная физкультура сохраняет силу мышц и гибкость суставов, но должна быть строго дозирована, чтобы не вызвать переутомление. Респираторная поддержка, включая аппараты для кашля и вентиляции, предотвращает осложнения со стороны легких. При нарушениях глотания питание через гастростому обеспечивает поступление калорий и снижает риск аспирации. Адаптивные устройства (ходунки, электронные коммуникаторы) поддерживают независимость. Эти меры не влияют на прогрессирование болезни, но значительно улучшают повседневную жизнь.

Список литературы

1. Андреева Н.А., Иллариошкин С.Н., Иванова-Смоленская И.А. Боковой амиотрофический склероз: современные принципы диагностики и лечения // Нервные болезни. — 2018. — № 3. — С. 34-41.
2. Miller R.G. et al. Practice Parameter update: The care of the patient with amyotrophic lateral sclerosis // Neurology. — 2009. — Vol. 73(15). — P. 1218-1226.
3. Абрамов М.Г., Гнедовская Е.В. Современные аспекты терапии бокового амиотрофического склероза // Журнал неврологии и психиатрии им. С.С. Корсакова. — 2020. — Т. 120(5). — С. 98-104.
4. Hardiman O. et al. Amyotrophic lateral sclerosis // Nature Reviews Disease Primers. — 2017. — Vol. 3. — Article 17071.
5. Клинические рекомендации по лечению бокового амиотрофического склероза. Российское общество неврологов. — М., 2021. — 45 с.