Выбор стратегии лечения: профилактика против терапии «по требованию»

Выбор стратегии лечения наследственных коагулопатий, таких как гемофилия, между профилактикой и терапией «по требованию» является одним из самых важных решений, которые принимают пациент и его лечащий врач. Этот выбор напрямую влияет не только на контроль кровотечений, но и на долгосрочное состояние здоровья, особенно суставов, и общее качество жизни. Каждый из подходов имеет свои цели, преимущества и особенности, и понимание их сути — ключ к осознанному и эффективному управлению заболеванием.

Что такое профилактическое лечение и как оно работает

Профилактическое лечение (или просто профилактика) — это регулярное, плановое введение концентратов факторов свертывания крови с целью предотвратить кровотечения до их начала. Основная идея этого подхода заключается не в том, чтобы лечить уже случившееся кровоизлияние, а в том, чтобы поддерживать уровень недостающего фактора в крови на достаточном уровне, который не позволяет возникать спонтанным кровотечениям и минимизирует риски травматических.

Почему это так важно? При тяжелых формах гемофилии уровень фактора свертывания настолько низок, что кровотечения могут происходить спонтанно, без видимой причины, особенно в крупные суставы (коленные, локтевые, голеностопные). Каждое такое кровоизлияние в сустав (гемартроз) повреждает его изнутри, вызывая воспаление и постепенное разрушение хрящевой ткани. Без адекватной защиты это приводит к развитию тяжелой хронической боли, ограничению подвижности и инвалидизации. Профилактика разрывает этот порочный круг. Поддерживая минимальный уровень фактора, она защищает суставы и сосуды, позволяя вести гораздо более активный и полноценный образ жизни.

Существуют разные режимы профилактического лечения, которые подбираются индивидуально, но общая цель всегда одна — предупредить, а не лечить.

В чем заключается терапия «по требованию»

Терапия «по требованию», или эпизодическое лечение, представляет собой совершенно иной подход. В этом случае концентраты факторов свертывания вводятся только тогда, когда кровотечение уже началось. Цель такого лечения — как можно быстрее остановить кровотечение, уменьшить боль и предотвратить немедленное, острое повреждение тканей.

Этот метод является реактивным, а не проактивным. Пациент или его семья должны уметь быстро распознавать первые признаки кровотечения (например, ощущение «ауры» в суставе, боль, припухлость) и немедленно вводить препарат. Эффективность терапии «по требованию» напрямую зависит от того, насколько быстро была введена доза фактора после начала кровотечения. Чем дольше откладывается лечение, тем больше крови изливается в ткани или сустав, и тем серьезнее будут последствия. Хотя этот подход эффективно останавливает острые эпизоды, он не способен предотвратить микрокровоизлияния и не защищает суставы от постепенного изнашивания и разрушения, которое происходит при повторяющихся гемартрозах.

Сравнительный анализ: профилактика и лечение «по требованию»

Чтобы наглядно увидеть различия между двумя стратегиями, полезно сравнить их по ключевым параметрам. В следующей таблице представлены основные характеристики каждого подхода.

Факторы, влияющие на выбор стратегии лечения

Выбор между профилактикой и эпизодическим лечением — это всегда индивидуальное решение, которое принимается совместно с гематологом. На него влияет целый ряд факторов, которые необходимо тщательно взвесить.

• Тяжесть заболевания. Для пациентов с тяжелой формой гемофилии (уровень фактора <1%) профилактическое лечение является мировым стандартом и настоятельно рекомендуется для предотвращения тяжелых осложнений. При легких и некоторых умеренных формах может быть достаточно терапии «по требованию».
• Возраст пациента. Профилактику обычно начинают в раннем детстве (в 1–2 года), чтобы предотвратить повреждение суставов с самого начала. У взрослых пациентов решение принимается с учетом уже имеющегося состояния суставов.
• Состояние суставов. Если у пациента уже есть признаки гемофилической артропатии, переход на профилактику может помочь замедлить или остановить дальнейшее разрушение.
• Образ жизни и уровень физической активности. Для детей, подростков и взрослых, ведущих активный образ жизни, занимающихся спортом, профилактика является единственным способом обеспечить безопасность и свободу движений.
• Венозный доступ. Регулярные внутривенные инъекции требуют хорошего венозного доступа. У маленьких детей это может быть проблемой, и иногда для облегчения введений устанавливаются специальные устройства (например, порт-системы).
• Приверженность лечению. Профилактика требует от пациента и его семьи высокой степени организованности и дисциплины. Важно строго соблюдать график инъекций, чтобы лечение было эффективным.

Профилактика как современный стандарт лечения тяжелых форм гемофилии

На сегодняшний день мировое медицинское сообщество единодушно признает профилактическое лечение «золотым стандартом» для пациентов с тяжелой формой гемофилии. Этот консенсус основан на десятилетиях наблюдений и многочисленных исследованиях, которые убедительно доказали: раннее начало профилактики позволяет избежать разрушения суставов, сохранить физическую активность и обеспечить пациентам качество жизни, сопоставимое с качеством жизни их здоровых сверстников. Цель современного лечения — не просто выживание, а полноценная жизнь без боли и ограничений. Профилактическая терапия является главным инструментом для достижения этой цели.

Когда может применяться терапия «по требованию»

Несмотря на очевидные преимущества профилактики, терапия «по требованию» сохраняет свое значение в определенных клинических ситуациях. Этот подход может быть оправдан и рекомендован в следующих случаях:

• Легкая и умеренная формы гемофилии. У таких пациентов спонтанные кровотечения редки, и риск повреждения суставов значительно ниже. Лечение «по требованию» при травмах или хирургических вмешательствах может быть достаточным.
• Наличие ингибитора. У пациентов с ингибиторной формой гемофилии стандартная профилактика может быть неэффективной. В таких случаях используются другие, более сложные схемы лечения.
• Индивидуальные особенности пациента. В редких случаях, при наличии серьезных проблем с венозным доступом, низкой приверженности или других веских причинах, врач может временно выбрать тактику лечения «по требованию», взвесив все риски.

Важно понимать, что даже если выбрана терапия «по требованию», она должна быть максимально агрессивной и быстрой. Задержка с введением препарата на несколько часов может привести к последствиям, которые потребуют недель для восстановления.

Список литературы

1. Клинические рекомендации «Гемофилия». Министерство здравоохранения Российской Федерации, 2021.
2. Руководство по гематологии: в 3 т. / под ред. А. И. Воробьева. — 3-е изд., перераб. и доп. — М.: Ньюдиамед, 2005. — Т. 3. — 416 с.
3. Srivastava, A., Santagostino, E., Dougall, A., et al. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition. Haemophilia. 2020; 26(S6): 1–158.
4. Зозуля Н.И., Кумскова М.А. Диагностика и лечение ингибиторной гемофилии // Гематология и трансфузиология. – 2018. – Т. 63. – № 1. – С. 59–71.
5. Manco-Johnson M.J., Abshire T.C., Shapiro A.D., et al. Prophylaxis versus episodic treatment to prevent joint disease in boys with severe hemophilia. N Engl J Med. 2007;357(6):535–544.