Когда необходима пересадка костного мозга: показания при иммунодефицитах

Автор:

Аллерголог-иммунолог, Пульмонолог

08.09.2025

Время чтения:

Пересадка костного мозга, или трансплантация гемопоэтических стволовых клеток, является жизненно необходимой процедурой при тяжелых формах иммунодефицитов, когда собственная иммунная система человека неспособна функционировать. Этот метод лечения рассматривается как радикальный, но единственно возможный способ спасти жизнь и восстановить нормальную работу иммунитета при врожденных и приобретенных нарушениях. Решение о проведении трансплантации принимается консилиумом врачей на основе тщательной диагностики и оценки всех рисков и преимуществ для конкретного пациента.

Основные показания к пересадке костного мозга при иммунодефицитах

Трансплантация костного мозга рекомендована при тяжелых врожденных и приобретенных иммунодефицитах, когда другие методы лечения неэффективны. Ключевым критерием является полное или критическое нарушение функции иммунной системы, создающее прямую угрозу жизни. Процедура позволяет заменить дефектные клетки иммунной системы здоровыми, восстанавливая способность организма бороться с инфекциями.

Наиболее частыми показаниями являются тяжелые комбинированные иммунодефициты (ТКИД), при которых у детей отсутствуют функциональные Т-лимфоциты и часто В-лимфоциты. Без трансплантации гемопоэтических стволовых клеток такие пациенты редко доживают до двух лет из-за тяжелых инфекционных осложнений. Другим важным показанием служит синдром Вискотта — Олдрича, характеризующийся сочетанием экземы, тромбоцитопении и иммунной недостаточности. При этом заболевании пересадка костного мозга позволяет исправить все три компонента патологии.

Виды иммунодефицитов, требующие трансплантации

Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток необходима при конкретных нозологиях с доказанной неэффективностью консервативной терапии. Эти заболевания объединены глубоким нарушением иммунного ответа, приводящим к рецидивирующим инфекциям, аутоиммунным осложнениям и онкологическим рискам.

Следующая таблица систематизирует основные нозологии, их ключевые характеристики и причины необходимости трансплантации:

Заболевание	Ключевые характеристики	Причина необходимости ТГСК
Тяжелый комбинированный иммунодефицит (ТКИД)	Глубокий дефект Т-лимфоцитов, часто в сочетании с нарушением функции В-лимфоцитов и NK-клеток	Единственный метод, позволяющий восстановить популяцию функциональных Т-лимфоцитов и обеспечить выживание
Синдром Вискотта — Олдрича	Мутация в гене WAS, проявляющаяся экземой, тромбоцитопенией и иммунодефицитом	Купирование кровотечений, снижение частоты инфекций и риска лимфопролиферативных заболеваний
Хроническая гранулематозная болезнь (ХГБ)	Дефект фагоцитов, неспособных уничтожать поглощенные бактерии и грибы	При тяжелом, рефрактерном к терапии течении с угрожающими жизни инфекционными осложнениями
Синдром Ди Джорджи	Врожденное отсутствие или недоразвитие тимуса, приводящее к дефициту Т-лимфоцитов	При полной форме синдрома с отсутствием тимуса и, следовательно, невозможностью самостоятельного созревания Т-клеток

Критерии и противопоказания для проведения трансплантации

Решение о направлении на трансплантацию костного мозга принимается на основании строгих клинических и лабораторных критериев, а также оценки общего состояния пациента. Абсолютным показанием считается наличие жизнеугрожающего иммунодефицита с подтвержденной неэффективностью всех доступных методов консервативной терапии, включая заместительную иммуноглобулинотерапию и профилактическую антибиотикотерапию.

Противопоказаниями к проведению трансплантации гемопоэтических стволовых клеток могут служить тяжелые необратимые поражения жизненно важных органов (легких, печени, почек, сердца), которые значительно повышают риск летального исхода в процессе подготовки к трансплантации или в период реабилитации. Активная неконтролируемая инфекция в момент начала кондиционирования также является серьезным препятствием, так как на фоне подавления иммунитета она может привести к сепсису. Возраст пациента и наличие совместимого донора являются ключевыми факторами при оценке рисков и перспектив успеха процедуры.

Сроки проведения трансплантации и прогноз

Сроки проведения трансплантации костного мозга при иммунодефицитах критически важны для успеха процедуры и определяются конкретным заболеванием и скоростью его прогрессирования. При большинстве врожденных иммунодефицитов трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток рекомендуется выполнять как можно раньше, до развития необратимых повреждений органов хроническими инфекциями или аутоиммунными процессами.

Наилучшие результаты трансплантации костного мозга наблюдаются у пациентов, оперированных в раннем детском возрасте, до наступления тяжелых инфекционных осложнений. Успех процедуры во многом зависит от совместимости с донором, при этом использование тканесовместимого родственного донора ассоциируется с более высокими показателями выживаемости и меньшим риском развития реакции «трансплантат против хозяина». При отсутствии подходящего родственного донора поиск ведется в международных регистрах неродственных доноров или рассматривается возможность использования пуповинной крови и гаплоидентичной трансплантации.

Список литературы

Румянцев А. Г., Масчан А. А., Самочатова Е. В. Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток у детей. — М.: МИА, 2013. — 560 с.
Федеральные клинические рекомендации по диагностике и лечению тяжелого комбинированного иммунодефицита. — М.: Союз педиатров России, 2016.
Notarangelo L. D., et al. Primary immunodeficiencies: 2009 update // The Journal of Allergy and Clinical Immunology. — 2009. — Vol. 124(6). — P. 1161–1178.
Болезни иммунной системы: Руководство для врачей / под ред. Р. М. Хаитова. — М.: ГЭОТАР-Медиа, 2016. — 624 с.
Pai S.-Y., et al. Transplantation outcomes for severe combined immunodeficiency, 2000–2009 // The New England Journal of Medicine. — 2014. — Vol. 371(5). — P. 434–446.
European Society for Immunodeficiencies (ESID) Diagnostic Criteria for Primary Immunodeficiencies. — 2019.