Использовать новые препараты для лечения приобретенной гемофилии

Использование новых препаратов для лечения приобретенной гемофилии (ПГ) кардинально изменило подходы к терапии этого редкого и опасного заболевания. Приобретенная гемофилия — это аутоиммунное расстройство, при котором иммунная система по ошибке начинает вырабатывать антитела (называемые ингибиторами) к одному из собственных белков крови, чаще всего к фактору свертывания VIII. Это приводит к нарушению процесса образования кровяного сгустка и возникновению спонтанных, трудно контролируемых кровотечений. Современная стратегия лечения ПГ преследует две ключевые цели: немедленную остановку кровотечения и подавление активности иммунной системы для уничтожения ингибиторов. Новые лекарственные средства позволяют достигать этих целей более эффективно и с меньшим риском для пациента.

Почему традиционные подходы к лечению приобретенной гемофилии требуют обновления

Стандартная терапия приобретенной гемофилии долгое время опиралась на две группы препаратов: шунтирующие агенты для остановки кровотечений и иммуносупрессивные препараты широкого спектра действия для устранения ингибиторов. Шунтирующие агенты (такие как активированный протромбиновый комплекс и рекомбинантный активированный фактор VII) работают, «обходя» заблокированный фактор VIII в каскаде свертывания. Однако их действие не всегда предсказуемо, они требуют частого внутривенного введения и могут быть менее эффективны при высоком уровне ингибиторов. В то же время традиционная иммуносупрессия с помощью кортикостероидов и цитостатиков связана с серьезными побочными эффектами, включая высокий риск инфекций, что особенно опасно для пожилых пациентов, составляющих основную группу больных ПГ.

Новое поколение препаратов: цели и механизмы действия

Современная фармакология предлагает таргетные (целевые) решения, которые изменили прогноз для пациентов с приобретенной гемофилией. Ключевое преимущество новых препаратов заключается в их специфическом механизме действия, который позволяет повысить эффективность и безопасность лечения.

Основными инновационными препаратами в лечении ПГ являются:

• Эмицизумаб. Это биспецифическое моноклональное антитело, которое имитирует функцию отсутствующего или заблокированного активированного фактора VIII. Эмицизумаб связывает одновременно два других фактора свертывания (IXa и X), создавая «молекулярный мост» и восстанавливая прерванную цепь свертывания крови. Его уникальность в том, что он эффективен даже при очень высоком уровне ингибиторов, вводится подкожно и имеет длительный период действия, что значительно улучшает качество жизни пациента.
• Рекомбинантный свиной фактор VIII. Этот препарат является решением для ситуаций, когда ингибиторы, выработанные против человеческого фактора VIII, не реагируют на его свиной аналог. Структура свиного фактора VIII достаточно похожа на человеческую, чтобы участвовать в свертывании крови, но при этом достаточно отличается, чтобы не быть мишенью для многих ингибиторов. Это позволяет эффективно останавливать кровотечения у пациентов с высоким титром антител.
• Таргетные иммуносупрессивные препараты. Вместо подавления всей иммунной системы новые подходы используют препараты, целенаправленно воздействующие на В-лимфоциты — клетки, производящие ингибиторы. Примером такого препарата является ритуксимаб, который показал высокую эффективность в эрадикации (уничтожении) ингибитора с более благоприятным профилем безопасности по сравнению с классическими цитостатиками.

Двухэтапная стратегия лечения с применением современных препаратов

Лечение приобретенной гемофилии — это всегда комплексный процесс, который включает два обязательных и последовательных этапа. Современные препараты интегрированы в оба эти этапа, повышая их результативность.

Вот как выглядит современный план лечения ПГ:

Сравнительная характеристика новых и стандартных методов лечения ПГ

Чтобы лучше понять преимущества нового подхода, полезно сравнить его с традиционными методами. Инновационные препараты предлагают значительные улучшения по ключевым параметрам, что напрямую влияет на результаты лечения и комфорт пациента.

В этой таблице представлены основные различия между подходами:

Безопасность и контроль: на что обратить внимание при терапии

Несмотря на высокую эффективность и улучшенный профиль безопасности, применение новых препаратов для лечения приобретенной гемофилии требует тщательного врачебного контроля. Пациентам и их близким важно знать о потенциальных рисках и необходимости строго следовать рекомендациям гематолога. При использовании эмицизумаба необходимо соблюдать осторожность при одновременном назначении шунтирующих агентов (особенно aPCC) из-за риска развития тромботической микроангиопатии. Лечение всегда проводится под контролем показателей свертывающей системы крови и уровня ингибитора. Регулярный мониторинг позволяет своевременно корректировать терапию и минимизировать любые нежелательные явления, обеспечивая максимальную пользу от лечения.

Перспективы и прогноз при лечении приобретенной гемофилии

Внедрение новых препаратов в клиническую практику значительно улучшило прогноз для пациентов с ПГ. Современные схемы лечения позволяют добиться полной и стойкой ремиссии у подавляющего большинства больных. Это означает не только прекращение кровотечений, но и полное исчезновение ингибитора из крови, что фактически равносильно выздоровлению. После достижения ремиссии необходимо продолжать наблюдение у гематолога, так как в редких случаях возможны рецидивы. Тем не менее, благодаря инновационным методам лечения, приобретенная гемофилия сегодня перестала быть приговором. Это заболевание, которое можно и нужно успешно контролировать, возвращая пациентам возможность вести полноценную и активную жизнь.

Список литературы

1. Клинические рекомендации «Приобретенная гемофилия». Национальное гематологическое общество. 2021.
2. Воробьев А.И. (ред.) Руководство по гематологии. В 3 т. — М.: Ньюдиамед, 2005. — Т. 3. — 416 с.
3. Tiede A., Collins P., Knoebl P., et al. International recommendations on the diagnosis and treatment of acquired hemophilia A. Haematologica. 2020;105(7):1791-1801.
4. Franchini M., Mannucci P.M. Acquired hemophilia A: a 2013 update. Thromb Haemost. 2013;110(6):1114-1120.
5. Kruse-Jarres R., Kempton C.L., Baudo F., et al. Acquired hemophilia A: updated review of evidence and treatment guidance. Am J Hematol. 2017;92(7):695-705.
6. Oldenburg J., Mahlangu J.N., Kim B., et al. Emicizumab Prophylaxis in Hemophilia A with Inhibitors. N Engl J Med. 2017;377(9):809-818.